FDA aprueba primer tratamiento para la enfermedad ocular tiroidea

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Tepezza para el tratamiento de adultos con enfermedad ocular tiroidea, condición donde los músculos y los tejidos detrás del ojo se inflaman, lo que hace que los ojos se empujen hacia adelante y se dé un abultamiento externo (proptosis) que causa dolor ocular, visión doble, sensibilidad a la luz o dificultad para cerrar el ojo.

Dicha aprobación representa el primer medicamento aprobado para el tratamiento de la enfermedad ocular tiroidea. «Actualmente, hay opciones de tratamiento muy limitadas para esta enfermedad potencialmente debilitante. Este tratamiento tiene el potencial de alterar el curso de la enfermedad, evitando potencialmente que los pacientes necesiten múltiples cirugías invasivas al proporcionar una opción alternativa de tratamiento no quirúrgico», dijo Wiley Chambers, MD, subdirector de la División de Productos de Trasplante y Oftalmología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

«Además, esta es una enfermedad rara que afecta a un pequeño porcentaje de la población, y por una variedad de razones, los tratamientos para enfermedades raras a menudo no están disponibles. Esta aprobación representa un progreso importante en la aprobación de tratamientos efectivos para enfermedades raras”, añadió Chambers.

Tepezza se aprobó con base en los resultados de dos estudios en 170 pacientes con enfermedad activa de la tiroides que fueron aleatorizados para recibir Tepezza o un placebo. De los pacientes que recibieron Tepezza, el 71% en el Estudio 1 y el 83% en el Estudio 2 demostraron una reducción mayor de 2 milímetros en la proptosis en comparación con el 20% y el 10% de los sujetos que recibieron placebo, respectivamente.

Fuente: FDA    Fecha: 21 de enero 2020

Implicaciones para Costa Rica

Costa Rica es un importante exportador de bienes y servicios relacionados con la salud, donde en 2019 exportó $3.611 millones en dispositivos médicos y $164 millones en medicamentos. Adicionalmente, Costa Rica tiene múltiples características que la posicionan como un potencial destino para investigación y desarrollo (I+D) en este sector: su sistema de salud, recurso humano, importante presencia de empresas de manufactura de dispositivos médicos, posición geográfica estratégica, biodiversidad y perfil epidemiológico.

Entre 2017 y 2019, Costa Rica ha dado pasos importantes con un incremento en su RRHH dedicado a actividades de I+D en empresas de manufactura de dispositivos médicos dentro de zona franca (+34%), en la cantidad de investigadores biomédicos (+19%); en su infraestructura para I+D (nuevos laboratorios) y en la cantidad de publicaciones científicas en áreas relacionadas con la salud (+6%).

La investigación de enfermedades raras es un área potencial para Costa Rica, que puede ser llevada a cabo por parte de la academia, empresa privada nacional o extranjera o en conjunto. Por otro lado, se han identificado otras áreas potenciales como fármacos contra la resistencia a antibióticos, enfermedades neurodegenerativas, cardiovasculares y crónicas provocadas por una mayor urbanización, aumento de horas de trabajo y estrés, otros.